01.11.2007

 Французские врачи вылечили детей с помощью СПИДа


Французские учёные смогли вылечить тяжёлое врождённое заболевание, внедрив в клетки костного мозга подростков нужные для лечения гены. В качестве средства доставки гена в ДНК был использован ВИЧ - вирус имуннодефицита человека, вызывающий СПИД.

Говорят, что самый лучший способ лечения - профилактика. Безусловно, это так, если речь идет о приобретенных заболеваниях, таких как инфекции, паразитарные и дистрофические поражения. А что если болезнь достаётся ребенку от родителей? Если виной тому не образ жизни и не дурные привычки, а плохая наследственность и природные механизмы изменчивости. Большую часть бактерий, вирусов и паразитов можно удалить из организма, но как изменить собственные гены?

До последнего времени генетически обусловленные заболевания удавалось лечить лишь симптоматически -подавлять лишь некоторые проявления болезни с помощью лекарственных препаратов. Однако хотелось бы научиться лечить саму болезнь, в данном случае - менять повреждённые гены.

В этом идея генной терапии - лечения, направленного на избавление человека от генетического заболевания путем введения в его организм нормальных генов, так чтобы они могли преодолеть влияние дефектных генов.

В очередной раз идея нового способа лечения была заимствована у природы. Ведь способностью контролируемо и целенаправленно изменять чужой геном обладают вирусы, встраивающие свою генетическую информацию в клетки хозяина.

Чем агрессивней вирус - тем эффективней лечение.

Так решили исследователи из французского Национального биомедицинского агентства и использовали для терапии вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) в качестве носителя. Именно этот вирус приводит к одному из страшнейших заболеваний - синдрому приобретённого иммунодефицита (СПИДу). Патрик Обур и Натали Картье доложили свои результаты лечения врожденных нейродегенеративных расстройств (адренолейкодистрофии) у двух семилетних детей на заседании Европейского общества генной и клеточной терапии.

Генетически обусловленные заболевания вызываются нарушениями в структуре генов - первом этапе классической схемы "ген-белок-признак", приводящих к синтезу дефектного белка, а следовательно - неправильному проявлению признака.

Более сложная модель выглядит как "ген (ДНК) - РНК - белок - модификация белка - признак". Вмешаться в развитие врожденной болезни можно как на уровне ДНК, так и на уровне РНК, по образу которой синтезируется белок.

Самым эффективным было бы предотвращение развития заболевания на самых ранних этапах - в эмбриональном развитии, но сверхвысокие риски пока останавливают ученых от подобных экспериментов, ведь в таком случае измененными окажутся все - в том числе и половые клетки. А как это скажется на детях вылеченного человека, точно прогнозировать пока невозможно.

Проводимые экспериментальные и клинические исследования пока основываются на привнесении - добавлении нового гена к существующему дефектному. Мишенями являются не все клетки организма, а лишь тех тканей, в которых проявление этого признака наиболее важно - например, нервной ткани при болезни Паркинсона или костного мозга при талассемии.

Нормальные гены вводятся с помощью различных носителей - векторов. Наиболее дорогостоящим, но и самым эффективным методом является введение нормально функционирующего гена в составе аденовируса.

Ту же процедуру можно с большей надежностью повторить и ex vivo (вне организма) - забрать клетки ткани при биопсии, ввести в них ген в условиях in vitro (в пробирке), проконтролировать эффективность, а затем уже трансплантировать обратно. При этом минимизируются возможные побочные действия переносчиков, которые не контактируют с другими клетками организма.

Так и поступили Обур и Картье, введя правильный ген с помощью вектора ВИЧ в клетки костного мозга в условиях культуры клеток, а затем уже трансплантировав их подросткам с поражением оболочки нервных путей, сообщает Газета.

К заболеваниям, поддающимся лечению с помощью генной терапии, относятся не только врожденные - этот метод позволяет блокировать размножение различных вирусов или образование белков, приводящих к развитию опухолей. Среди генетических заболеваний наиболее перспективна терапия болезней рецессивных, когда патологическое состояние вызывается рецессивным аллелем гена. В этом случае привнесенный ген на уровне ДНК подавляет проявление дефектного.

Несмотря на положительный результат и открывшиеся перспективы лечения миллионов людей с врожденными генетическими заболеваниями, не только моралисты, но и ученые по всему миру не скрывают своих опасений по поводу возможного негативного влияния вирусной составляющей "лекарства" на здоровье человека.

Источник: Французские врачи вылечили детей с помощью СПИДа




Другие новости:
  • Совфед одобрил скандальный закон об охране здоровьяСовфед одобрил скандальный закон об охране здоровья09.11.2011
    Совет Федерации одобрил закон "Об основах охраны здоровья граждан в РФ", вызвавший множество нареканий со стороны пациентов и профессиональных сообществ, сообщает РИА Новости.
  • Ученые: В борьбе с раком поможет обычный светУченые: В борьбе с раком поможет обычный свет09.11.2011
    Свет может стать эффективным средством в борьбе с раковыми заболеваниями, считают американские исследователи.
  • Антибиотики признаны бесполезными для детейАнтибиотики признаны бесполезными для детей09.11.2011
    Педиатры ежегодно выписывают более 10 млн бесполезных рецептов на антибиотики для лечения гриппа и астмы. К такому выводу пришли ученые из Университета Юты в Солт-Лейк-Сити (University of Utah in Salt Lake City), передает Reuters.
  • Результаты исследования II фазы окрелизумабаРезультаты исследования II фазы окрелизумаба10.11.2011
    Результаты исследования II фазы окрелизумаба продемонстрировали значимое длительное (до 2 лет) снижение активности заболевания у пациентов с рассеянным склерозом.
  • Революционная терапия в лечении псориазаРеволюционная терапия в лечении псориаза10.11.2011
    8 ноября 2011
  • Новые методы доставки медицинских услугНовые методы доставки медицинских услуг10.11.2011
    После разрушительного землетрясения, обрушившегося на чилийское побережье в феврале 2010 года, министерство здравоохранения Чили пообещало найти новые, более совершенные методы доставки медицинских услуг населению этой страны. В связи с этим чилийское правительство обратилось к компании
  • Ученые создают первую вакцину против малярииУченые создают первую вакцину против малярии10.11.2011
    Путь, который используют все штаммы малярийного паразита для проникновения в красные кровяные клетки, был открыт сотрудниками Института Сангера. По словам ученых, данное открытие дарит надежду на создание первой в мире вакцины против малярии.
  • Сексологи: Женщины не понимают, насколько важен сексСексологи: Женщины не понимают, насколько важен секс10.11.2011
    Исследование, проведенное организацией HealthyWomen, установило: современные женщины не получают удовольствия от секса и не уделяют ему должного внимания. В общей сложности эксперты опросили более 1000 женщин в возрасте от 18 лет и старше на предмет их сексуальных привычек.
  • Мозг контролирует концентрацию сахара в кровиМозг контролирует концентрацию сахара в крови10.11.2011
    Впервые многочисленные исследования, которые регулярно проводятся с целью выявления механизмов регулирования сахара в крови человека (в частности, в крови диабетиков) привели ученых к столь интересным результатам.
  • Состояние Тимошенко в тюрьме резко ухудшилосьСостояние Тимошенко в тюрьме резко ухудшилось10.11.2011
    Состояние здоровья экс-премьера Украины Юлии Тимошенко "резко ухудшилось". Об этом сегодня сообщил руководитель группы ее защитников Сергей Власенко.
 
  Copyright © RIN 2001-. *  Обратная связь