23.09.2008

 Генная терапия избавляет людей от слепоты


Генная терапия показала 100-процентный результат в лечении врождённого заболевания, которое ещё в детстве приводит к потере зрения.

Через месяц после инъекции все 30-летние пациенты могли видеть широко и хорошо. Правда, только одним глазом - второй для контроля оставили без терапии.

Людям, живущим в информационную эпоху, трудно представить себе существование людей, лишенных хотя бы одного из путей поступления этой самой информации, будь то слух, вкус, или тем более зрение, дающее, по некоторым подсчётам, 97% всех "данных", обрабатываемых мозгом. Неудивительно, что все достижения современной высокотехнологичной медицины, от микрохирургии до клеточной и генной терапии, легко приживаются именно в офтальмологии.

Пациенты, теряющие зрение, несмотря на все увещевания биоэтиков, согласны испробовать на себе даже самые передовые, а потому и неизученные методы лечения. И зачастую не зря.

На этот раз "повезло" трем пациентам с врожденным амаврозом Лебера, которых успешно пролечили с помощью генной терапии.

Как заметно из названия, это заболевание наследственное, а потому справиться с ним традиционными методами невозможно. Нарушенный цикл превращения пигментов в сетчатке приводит сначала к расстройствам, а потом и вовсе к потере зрения. Сетчатка истончается, а колбочки и палочки потихоньку умирают.

Теоретически, вмешаться в биохимический цикл можно и с помощью фармакологических препаратов, но даже в случае куда более распространенных и простых с точки зрения фармакологии врожденных нарушений - вроде фенилкетонурии - делать этого до сих пор не научились.

Генная терапия, сформировавшаяся как отдельное направление медицины в конце прошлого века, вернула надежду миллионам больных с заболеваниями, связанными с дефектами генома. И это не только нарушения генов, кодирующих ферменты. С таким же успехом можно вмешиваться в работу регуляторных элементов, связанных с развитием опухолей и метаболических нарушений.

Основа такого лечения - векторы, разнообразные мобильные носители, способные встраивать в хозяйские клетки нужную генетическую информацию.

В случае с амаврозом Лебера это ген RPE65, врождённое повреждение которого мешает синтезировать фермент изомеразу и заменять гибнущие клетки сетчатки.

И если пять-десять лет назад её клиническое применение даже не рассматривалось из-за потенциального риска встраивания в геном опасной вирусной информации, то теперь список успешных исследований на людях вместе со списком заболеваний постоянно растет.

Артур Сидесян и его североамериканские коллеги стали второй исследовательской группой, предпринявшей атаку на амавроз Лебера с помощью вирусных векторов. Опередившие их на полгода англичане закончили свои эксперименты в апреле, но тогда повезло только одному пациенту из трех, да и был он моложе, чем подопечные Сидесяна, разменявшие третий десяток.

Несколько инъекций рабочего гена RPE65, встроенного в аденовирусный вектор, прямо под сетчатку, дали первые результаты уже через неделю.

Пациенты сообщили о субъективном улучшении зрения, подтвержденного тестами на фоточувствительность. Через месяц у всех увеличились поля зрения, а возможности колбочек и палочек возросли многократно: в 50 и 63 000 раз соответственно! И хотя им еще далеко до нормального состояния, этого вполне достаточно, чтобы полностью восстановить светочувствительность. Насчет стабильности полученных результатов ученые тоже не сомневаются: все параметры зрения и сетчатки, измеренные спустя месяц после инъекции, не изменились и через три месяца.

Правда, полного излечения, на которое так рассчитывали апологеты генной терапии, добиться пока не удалось.

Во-первых, каждому пациенту для частоты эксперимента инъекции делали только в один глаз, так что, видимо, процедуры придется повторить. Во-вторых, на адаптацию - восстановление светочувствительности, связанное с восстановлением зрительных пигментов, у подопытных уходит около 8 часов, в то время как в здоровом глазу это происходит быстрее, чем за час.

Так что авторам публикации в Proceedings of The National Academy of Sciences еще есть над чем поработать. Но вот в эффективности и относительной безопасности исследуемого ими метода уже никто не сомневается.

Петр Смирнов

Источник: Генная терапия избавляет людей от слепоты




Другие новости:
  • В мире появятся еще более опасные для человека болезниВ мире появятся еще более опасные для человека болезни25.10.2007
    Новая математическая модель, разработанная американскими учеными, предсказывает появление новых смертельных для человека микроорганизмов.
  • Диеты ведут к курению, а курение - к появлению прыщейДиеты ведут к курению, а курение - к появлению прыщей25.10.2007
    Американцы доказали, что девушки, сидящие на диетах, гораздо чаще становятся курильщиками, чем те, кто придерживается обычного рациона. А римские дерматологи пугают женщин-курильщиц угревой сыпью и появлением прыщей.
  • Британские отели атакуют голые лунатикиБританские отели атакуют голые лунатики26.10.2007
    Над сотрудниками британских отелей нависла угроза: все больше постояльцев оказываются подвержены лунатизму. Причем подавляющее большинство из них разгуливают по ночам обнаженными.
  • Переход на Переход на "летнее время" разрушает человеческий механизм26.10.2007
    Специалисты из Мюнхена провели сравнительный анализ данных 55 тыс. человек и пришли к выводу: влияние перехода на "летнее время" на организм человека значительно серьезнее, чем принято полагать.
  • Человечество вымирает из-за женских страховЧеловечество вымирает из-за женских страхов26.10.2007
    Ученые нашли новое объяснение демографическому кризису, который в последние десятилетия проявляется в катастрофическом сокращении рождаемости в большинстве стран Европы.
  • Новая волна птичьего гриппа в ЕвропеНовая волна птичьего гриппа в Европе26.10.2007
    Волна птичьего гриппа может прокатиться по Европе и, в первую очередь, по странам Черноморского бассейна. Туда опасный вирус могут занести перелетные птицы.
  • При высокой влажности вирус гриппа менее опасенПри высокой влажности вирус гриппа менее опасен26.10.2007
    Исследователи из Медицинской школы Маунт Синай в Нью-Йорке (Mount Sinai School of Medicine) под руководством Питера Палезе (Peter Palese) раскрыли причину сезонного характера эпидемий гриппа, сообщает Science.
  • Инъекции в мозг избавляют от тяги к амфетаминуИнъекции в мозг избавляют от тяги к амфетамину26.10.2007
    Чилийским ученым удалось обнаружить область головного мозга, играющую важную роль в развитии наркотической зависимости. Данное открытие может стать основой для создания нового метода борьбы с этим заболеванием, сообщает журнал Science.
  • Во владимирском садике дети отравились крысиным ядомВо владимирском садике дети отравились крысиным ядом27.10.2007
    Во Владимире с отравлением крысиным ядом госпитализированы 15 воспитанников детского сада, сообщил РИА "Новости" представитель силовых структур города.
  • Финал Финал "Танцев на льду" обеспечит Грищук инвалидность27.10.2007
    Участие пары Грищук - Дранга в финале шоу "Танцы на льду. Бархатный сезон" под угрозой. На одной из тренировок фигуристка получила страшную травму колена. Врачи настаивают на немедленном хирургическом вмешательстве, но Оксана отказалась от операции.
 
  Copyright © RIN 2001-. *  Обратная связь