01.06.2009

 Ученые научились лечить наследственные заболевания


Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.

Авторы исследования, опубликованного в он-лайн версии журнала Nature, намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом. Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

"Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание", - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте (Juan-Carlos Izpis?a Belmonte) из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка, США (Salk Institute for Biological Studies).

Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и "правильную" копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.

Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от "искусственных" стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.

"Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые "искусственные" стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни", - сказал Белмонте.

Существенным препятствием на пути к клиническим испытаниям подобной методики является использование вирусов для коррекции генных нарушений, а также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных подобным методом. Усилия авторов статьи будут в ближайшем будущем направлены на преодоление этих недостатков методики.

Источник: Ученые научились лечить наследственные заболевания




Другие новости:
  • Все факты и мифы об инсультеВсе факты и мифы об инсульте21.12.2008
    Это совсем не смешно. Но и не так грустно, как может показаться на первый взгляд. Ниже изложены все факты и все мифы о самом страшном ударе судьбы.
  • Скончался режиссер фильма Скончался режиссер фильма "Убить пересмешника"22.12.2008
    В США на 84-м году жизни скончался режиссер Роберт Маллиган, являющийся автором знаменитого фильма "Убить пересмешника", главная роль в котором принесла Грегори Пеку "Оскар".
  • Детские соки отравлены натриемДетские соки отравлены натрием22.12.2008
    Содержание натрия в детских яблочных соках, представленных на рынке, в разы превышает норму, что может быть опасным для здоровья детей.
  • Умер фотограф и издатель Алик СидоровУмер фотограф и издатель Алик Сидоров22.12.2008
    Московский фотограф, дизайнер, издатель и коллекционер Алик (Александр) Сидоров скончался в воскресенье после тяжелой и продолжительной болезни.
  • Один больной может заразить 150 человекОдин больной может заразить 150 человек22.12.2008
    Ученые провели исследования, результаты которых свидетельствуют о том, что один-единственный вирусоноситель (речь идет об ОРЗ или гриппе) может заразить 150 абсолютно здоровых человек.
  • Ученые поделились с народом рецептом молодостиУченые поделились с народом рецептом молодости22.12.2008
    - Мы знаем рецепт молодости и уже сегодня можем предложить его людям, - сообщил корреспонденту "МК.RU" директор Санкт-Петербургского Института биорегуляции и геронтологии РАМН Владимир Хавинсон.
  • Тайны тела: чакрыТайны тела: чакры22.12.2008
    Их нельзя ни увидеть, ни потрогать. Но стоит заблокировать одну из семи основных чакр -отреагируют душа и тело. На этом учении построена традиционная медицина Древней Индии.
  • Кофеин замедляет болезненные процессыКофеин замедляет болезненные процессы22.12.2008
    У любителей кофе, страдающих хроническими заболеваниями печени, течение болезни замедляется. Эту закономерность подметили ученые из университета западногерманского Ахена.
  • Нервозность способствует сердечным болезнямНервозность способствует сердечным болезням22.12.2008
    Люди, страдающие от панических расстройств или синдрома повышенной тревожности, рискуют развить сердечно-сосудистые заболевания и испытать сердечный приступ.
  • "Древесного " человека снова будут оперировать22.12.2008
    Индонезийцу из поселка на западе острова Ява, тело которого покрывали наросты, напоминающие древесную кору, снова предстоит лечение.
 
  Copyright © RIN 2001-. *  Обратная связь